一项针对儿童BRAF
V600突变型低级别胶质瘤（LGG）的临床研究取得了积极成果。该研究探索了曲美替尼单独或联合达拉非尼在治疗这类恶性肿瘤中的疗效和安全性。
BRAF
V600突变在多种儿童癌症中常见，特别是在约20%的低级别胶质瘤中。这种突变与标准化疗反应不佳以及转化为更高级别胶质瘤的风险增加有关。因此，针对这种突变的分子治疗策略可能为患者提供更好的临床预后。
在这项I/II期临床试验中，研究人员招募了18岁以下的复发性或难治性恶性肿瘤患者。研究分为四个队列，分别探索了曲美替尼单药和曲美替尼联合达拉非尼的剂量、药代动力学以及疾病特异性的疗效和安全性。
结果显示，共有139位患者接受了治疗，其中曲美替尼单药治疗的患者中，有15%达到了客观缓解，而在联合治疗组中，这一比例提高到了25%。此外，研究还确定了基于年龄和体重的曲美替尼和达拉非尼的推荐剂量。
值得注意的是，虽然单药治疗组中因不良反应导致的治疗中断更为常见，但总体上，两种治疗方案均显示出可控的安全性和一定的临床疗效。
这一研究为BRAF V600突变型低级别胶质瘤的儿童患者提供了新的治疗选择，并有望改善他们的临床预后。
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