毛细胞白血病（HCL）作为一种罕见的惰性B细胞增生性恶性血液病，其治疗一直面临挑战，尤其是对于那些对一线治疗无反应或多次复发后的患者。BRAF
V600E突变作为HCL的关键致癌驱动因素，为靶向治疗提供了可能。近期，一项关于达拉菲尼（Dabrafenib）联合曲美替尼（Trametinib）治疗复发性/难治性BRAF
V600E突变阳性HCL患者的2期临床试验结果，为这类患者带来了新的治疗选择。
该研究采用开放标签的2期临床试验设计，旨在评估达拉菲尼联合曲美替尼在特定患者群体中的疗效和安全性。入选患者为对嘌呤类似物一线治疗无反应或经过≥2线既往治疗后复发的BRAF
V600E突变阳性HCL患者。治疗方案为达拉菲尼150mg每日两次联合曲美替尼2mg每日一次，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或患者死亡。
研究结果显示，达拉菲尼联合曲美替尼在复发性/难治性BRAF
V600E突变阳性HCL患者中取得了令人鼓舞的疗效。研究者评估的客观缓解率（ORR）高达89.0%，其中65.5%的患者获得了完全缓解，这一比例远高于传统治疗方法。值得注意的是，24个月的持续缓解率达到了97.7%，无进展生存率和总生存率也分别达到了94.4%和94.5%，表明该治疗方案具有长期的控制疾病能力。
在安全性方面，达拉菲尼联合曲美替尼的治疗方案总体上是可控的。尽管出现了一些治疗相关的不良反应，如发热（58.2%）、寒战（47.3%）和高血糖（40.0%），但这些不良反应多为轻至中度，且多数患者能够耐受并继续治疗。
这项研究的结果对于复发/难治性BRAF
V600E突变阳性HCL患者的治疗具有重要意义。它表明，达拉菲尼联合曲美替尼不仅能够有效控制疾病进展，提高患者的生存质量，而且具有持久的疗效和可控的安全性。对于那些无法耐受或对传统治疗无反应的患者来说，这一治疗方案无疑提供了新的希望。
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