一项关于达拉菲尼(Dabrafenib)联合曲美替尼(Trametinib)治疗复发或难治性BRAF
V600E突变阳性毛细胞白血病(HCL)的临床试验结果公布,显示出令人鼓舞的疗效和可控的安全性。

毛细胞白血病是一种罕见的血液恶性肿瘤,通常与全血细胞减少和脾肿大相关。BRAF
V600E突变被认为是该疾病的关键致癌驱动因素。在这项开放标签的2期临床试验中,研究人员招募了对一线嘌呤类似物治疗无反应或在接受至少两轮治疗后复发的患者。
患者接受达拉菲尼和曲美替尼的联合治疗,直至疾病进展、出现不可接受的毒性反应或患者死亡。研究结果显示,联合治疗达到了89.0%的客观缓解率,其中65.5%的患者实现了完全缓解,23.6%的患者获得了部分缓解。值得注意的是,在24个月的随访期内,持续缓解率高达97.7%,无进展生存率和总生存率分别达到了94.4%和94.5%。
虽然治疗期间出现了一些不良反应,如发热、寒战和高血糖等,但这些都是可控的,并未严重影响患者的治疗进程。
综上,达拉菲尼联合曲美替尼在复发或难治性BRAF V600E突变阳性的毛细胞白血病患者中展现了持久的疗效和良好的安全性。

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