在儿科癌症治疗领域，一项重要的医疗进展为患有BRAF
V600E突变的低级别神经胶质瘤儿童患者带来了新希望。FDA已批准达拉非尼（Dabrafenib, Tafinlar）和曲美替尼（Trametinib,
Mekinist）联合用药，用于治疗1岁及以上需要全身治疗的该类患者。这一决定基于2/3期TADPOLE试验的积极结果，该试验展示了这两种靶向治疗药物在缩小肿瘤、控制疾病进展以及提高患者生存率方面的显著优势。
达拉非尼和曲美替尼分别靶向BRAF蛋白和MEK蛋白，这两种蛋白在BRAF
V600E突变驱动的肿瘤生长中起着关键作用。通过阻断这些信号通路，这两种药物能够抑制肿瘤细胞的增殖，从而达到治疗目的。与标准化疗相比，达拉非尼+曲美替尼组合在多项临床试验中展现出更高的疗效和更好的安全性。
TADPOLE试验是一项多中心、开放标签的研究，招募了需要首次全身治疗的低级别胶质瘤患者。试验结果显示，接受达拉非尼+曲美替尼治疗的患者总体缓解率（ORR）高达46.6%，而接受卡铂+长春新碱治疗的对照组仅为10.8%。此外，达拉非尼/曲美替尼组患者的中位反应持续时间和无进展生存期也显著优于对照组，分别为23.7个月和20.1个月，而对照组分别为不可估计和7.4个月。
尽管达拉非尼+曲美替尼组合在疗效上表现出色，但其安全性也备受关注。在儿科患者群体中，该组合治疗最常见的不良反应包括发热、皮疹、头痛、呕吐等，但大多数为轻至中度。值得注意的是，超过2%的患者出现了3/4级实验室异常，如中性粒细胞计数减少、肝功能指标升高等，这提示在临床应用中需密切监测患者的实验室指标和不良反应情况。
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