美国食品和药物管理局（FDA）已正式批准达拉非尼（Dabrafenib）和曲美替尼（Trametinib）的联合疗法，用于治疗1岁及以上患有BRAF
V600E突变低级别神经胶质瘤且需要全身治疗的儿科患者。此外，FDA还批准了这两种药物的新口服制剂，以方便无法吞咽药片的患者使用。
该批准基于2/3期TADPOLE试验的结果，该试验显示，与接受卡铂加长春新碱治疗的患者相比，接受达拉非尼加曲美替尼治疗的患者总体缓解率显著更高，且中位无进展生存期也更长。这一发现为这些患者提供了新的治疗选择，相比传统化疗，这种靶向治疗显示出更优越的疗效。
达拉非尼和曲美替尼是两种靶向治疗药物，它们通过特定的基因或蛋白质变化来攻击癌细胞。达拉非尼针对具有某些BRAF突变的细胞，阻止改变的BRAF蛋白发送生长信号，而曲美替尼则阻断帮助发送这些信号的蛋白质的活性。此前，这两种药物的联合疗法已被批准用于治疗黑色素瘤和非小细胞肺癌。
在安全性方面，虽然接受治疗的患者中出现了一些不良反应，但大多数为轻度至中度，且可以通过适当的医疗管理进行控制。
此次FDA的批准标志着儿童神经胶质瘤治疗领域的一大进步，为这些患者带来了新的希望。
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