Lexeo
Therapeutics公司近日公布的1/2期临床试验新数据表明，其研究性基因疗法LX2006在治疗弗里德赖希共济失调（FA）心肌病方面展现出显著前景。
FA是一种罕见的神经退行性运动障碍，影响着全球每40,000人中的1人。此疾病通常在10至15岁之间发病，初期症状包括姿势不稳、易跌倒、疲劳及行走困难。其中，心肌病是FA患者最常见的致死原因。
Lexeo的LX2006疗法通过静脉注射方式给药，专门针对FA心肌病进行治疗。在Lexeo的SUNRISE-FA
1/2期试验以及威尔康奈尔医学院的1A期研究中，接受LX2006治疗的患者显示出心脏生物标志物的明显改善，并且随着时间的推移，这种改善持续增强。
具体数据显示，在基线时左心室质量指数（LVMI）升高的患者中，12个月后LVMI平均下降了11.4%，18个月时降幅更是提升至18.3%。同时，所有患者的左心室侧壁厚度在12个月时平均减少了13.6%，而心肌损伤的生物标志物肌钙蛋白I也平均下降了53.3%。此外，患者体内缺乏的FA蛋白质frataxin水平也有所提升，且LX2006表现出良好的耐受性。
鉴于LX2006在治疗FA心肌病方面的显著成效和潜力，美国食品药品管理局已授予其罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格。
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