Lexeo
Therapeutics公司最新公布的1/2期临床试验数据为治疗弗里德赖希共济失调（FA）心肌病患者带来了希望。该公司的研究性基因疗法LX2006在针对FA心肌病的临床试验中表现出了显著的治疗效果，为这一目前尚无有效治疗手段的遗传性疾病提供了潜在的解决方案。
FA是一种罕见的神经退行性运动障碍，每40,000人中就有1人罹患此病。该病的发病年龄多在10至15岁之间，患者常表现出姿势不稳、频繁跌倒、疲劳以及行走困难等症状。更为严重的是，FA心肌病是该患者群体中最常见的死亡原因，而目前尚无获批的治疗方法。
Lexeo的LX2006基因疗法通过静脉注射给药，旨在针对FA心肌病的病理机制进行治疗。在SUNRISE-FA
1/2期试验以及威尔康奈尔医学院研究者发起的1A期研究中，接受LX2006治疗的患者在心脏生物标志物方面出现了具有临床意义的改善。具体而言，左心室质量指数（LVMI）在12个月时平均下降了11.4%，18个月时更是下降了18.3%；左心室侧壁厚度平均下降了13.6%，而肌钙蛋白I（心肌损伤的生物标志物）则平均下降了53.3%。这些数据表明，LX2006在治疗FA心肌病方面具有显著的疗效。
此外，所有患者中还观察到了缺乏FA的蛋白质frataxin水平的增加，且LX2006的耐受性良好。Lexeo首席开发官Sandi See
Tai博士表示，这些结果进一步凸显了LX2006对FA心肌病患者治疗结果的积极影响潜力。
值得注意的是，LX2006已获得美国食品药品管理局颁发的罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格，用于治疗FA心肌病。这一系列荣誉不仅肯定了LX2006在治疗FA心肌病方面的潜力和价值，也为该药物的后续研发和市场推广提供了有力支持。
海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】
