奥贝胆酸在低磷脂相关胆石症综合征中的二线治疗潜力

　　低磷脂相关胆石症（LPAC）综合征是一种由ABCB4基因变异引起的罕见遗传性肝胆管结石病，其特征是胆汁中磷脂转运障碍，导致胆固醇微晶体沉淀并引发一系列并发症。尽管熊去氧胆酸（UDCA）是目前的标准治疗方案，但部分患者对其反应不佳或不耐受。因此，探索新的治疗方法显得尤为重要。本研究聚焦于奥贝胆酸（OCA），一种选择性法尼醇-X受体（FXR）激动剂，在LPAC综合征治疗中的潜力。

　　ABCB4基因编码的MDR3蛋白是胆汁中磷脂的关键转运体，其功能障碍导致胆汁磷脂缺乏，进而促进胆固醇结晶的形成。LPAC综合征的诊断基于特定的临床和影像学标准，包括发病年龄、胆囊切除术后症状复发以及肝内微结石的超声证据。UDCA通过恢复MDR3活性、增加胆磷脂浓度来改善病情，但并非对所有患者均有效。

　　本研究旨在评估OCA作为二线治疗药物，在UDCA反应不足或不耐受的LPAC综合征患者中的疗效。

　　本研究采用回顾性分析方法，收集了5例接受OCA治疗的LPAC综合征患者的临床资料。所有患者均因UDCA治疗无效或不耐受而转向OCA治疗。OCA初始剂量为每日5mg，后增至每日10mg，中位治疗时间为36个月。部分患者同时接受UDCA治疗。

　　患者特征：5例患者中，4例为女性，中位年龄29岁，4例携带ABCB4基因变异，均无肝纤维化。

　　治疗效果：4例患者症状得到改善，其中3例完全改善，1例部分改善。1例患者无临床获益。

　　影像学变化：在有临床反应的4例患者中，3例的肝胆管结石影像学征象持续存在，但症状得到控制。

　　安全性：治疗期间无不良反应报告。

　　本研究初步表明，OCA作为LPAC综合征的二线治疗药物，在UDCA治疗失败或不耐受的患者中展现出一定的疗效。OCA通过激活FXR，可能间接促进胆汁磷脂的转运和代谢，从而改善病情。尽管部分患者的结石影像学征象未完全消失，但症状的有效控制对于提高患者生活质量具有重要意义。

　　然而，本研究存在样本量小、观察时间短等局限性，因此OCA在LPAC综合征中的确切疗效和安全性仍需进一步大规模、长期的临床试验来验证。

　　综上所述，OCA为LPAC综合征患者提供了一种新的治疗选择，特别是对于UDCA治疗无效或不耐受的患者。

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