uniQure公司宣布，其研究中的基因疗法已被证明可以减缓亨廷顿氏病的进展。这一结论是基于该公司分享的新的24个月数据得出的。
亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，影响着欧洲和美国大约70,000人。该疾病会导致大脑神经细胞随着时间的推移而衰退，患者会出现舞蹈症等运动症状，以及行为异常和认知能力下降。尽管该疾病的“病因明确”，但目前尚无批准的疗法可以延缓其发病或减缓进展。
uniQure作为一家基因治疗专家，正在对其候选药物AMT-130进行两项1/2期临床试验。共有29名患者接受了两种剂量中的一种治疗，其中10名患者接受了模拟手术。
根据21名患者的随访数据，接受高剂量AMT-130治疗的患者在24个月内病情进展显著减缓。通过亨廷顿氏病评定量表cUHDRS测量，高剂量AMT-130组患者的cUHDRS平均减少了0.2，而倾向评分加权外部对照的患者则减少了1分，这意味着病情进展减缓了80%。相比之下，低剂量AMT-130组的cUHDRS减少了0.7，相当于病情进展减缓了30%。
在接受高剂量AMT-130治疗的患者中，运动和认知功能测量趋势在整个24个月的随访中接近基线稳定。此外，接受uniQure治疗的患者脑脊液中神经退行性关键生物标志物显著减少。
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