uniQure公司近期公布的24个月临床试验数据，为其研究中的基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿氏病（HD）方面带来了突破性进展。这项研究成果不仅为HD患者带来了新的治疗希望，也为基因治疗领域的发展增添了新的动力。
亨廷顿舞蹈症作为一种遗传性神经退行性疾病，其发病机制和临床表现复杂多样，严重影响患者的生活质量。尽管该疾病的“病因明确”，即由于基因突变导致大脑神经细胞逐渐衰退，但长期以来，医学界一直缺乏能够有效延缓疾病发病或减缓其进展的治疗方法。
uniQure的AMT-130基因疗法，通过直接针对疾病根源的基因进行干预，展现出了显著的疗效。在为期24个月的随访中，接受高剂量AMT-130治疗的患者，其病情进展速度显著减缓，与倾向评分加权外部对照相比，病情进展减缓了80%。这一结果不仅证明了AMT-130的有效性，也为其未来的临床应用奠定了坚实的基础。
此外，低剂量AMT-130组的患者也表现出了一定的疗效，病情进展减缓了30%。这表明，AMT-130在不同剂量下均具有一定的治疗效果，为医生提供了更多的治疗选择。
值得注意的是，接受高剂量AMT-130治疗的患者，在运动和认知功能测量方面，其指标在整个随访期间均接近基线水平，保持稳定。这一发现进一步证实了AMT-130的潜在长期临床益处。同时，脑脊液中神经退行性关键生物标志物的显著减少，也表明AMT-130能够有效抑制疾病的神经退行性过程。
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