Chiesi公司近日宣布,其两种针对罕见病的创新疗法——Elfabrio(pegunigalsidase
alfa)和Filsuvez(桦树皮提取物凝胶),已分别获得苏格兰药物联盟(SMC)的批准,用于治疗法布里病和大疱性表皮松解症(EB)。这一决定不仅标志着Chiesi在罕见病治疗领域的又一重要里程碑,也为苏格兰乃至全球的罕见病患者带来了新的治疗选择和希望。

Elfabrio:法布里病治疗的新选择
Elfabrio作为一种新型酶替代疗法,被批准用于治疗成年法布里病患者。该药物基于一项涉及142名患者的3期临床试验结果,显示出良好的耐受性和与现有疗法相似的临床效果,同时成本效益更高。法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症,患者面临慢性疼痛及对心脏、肾脏和大脑等重要器官的进行性损害。Elfabrio的获批,意味着法布里病患者将有机会获得更加有效且经济的治疗,从而改善生活质量和延长生存期。
Filsuvez:EB患者的福音
Filsuvez则是一种针对营养不良型和交界型EB患者的皮肤无菌凝胶,用于治疗相关的部分厚度伤口。EB是一种由皮肤锚定蛋白基因突变引起的遗传性皮肤病,患者皮肤脆弱,易受轻微创伤或摩擦产生水泡和糜烂。Filsuvez的获批,为这类患者提供了唯一获得许可的治疗方法,有助于减轻他们的痛苦,促进伤口愈合,提高生活质量。
Chiesi的这两项获批,不仅体现了公司在罕见病治疗领域的深厚积累和创新实力,也积极响应了苏格兰政府及英国罕见病框架的优先事项,即改善罕见病患者获得专科治疗的机会。
随着Elfabrio和Filsuvez的获批,Chiesi在罕见病治疗领域迈出了坚实的一步。未来,公司将继续深耕这一领域,探索更多创新疗法,为罕见病患者带来更多希望和福音。

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