Chiesi公司宣布，其两种针对罕见病的疗法Elfabrio（pegunigalsidase
alfa）和Filsuvez（桦树皮提取物凝胶）已获得苏格兰药物联盟（SMC）的批准。这两种药物将分别用于治疗法布里病和连接性和营养不良性大疱性表皮松解症（EB）。
Elfabrio是一种新型酶替代疗法，已被批准用于治疗患有这种致残性遗传疾病的成年人。其获批是基于一项涉及142名法布里病患者的3期临床试验的积极结果，其中112名患者每隔一周接受1毫克Elfabrio治疗。研究表明，与目前使用的治疗药物相比，Elfabrio耐受性良好，临床效果类似，且成本效益更高。
而Filsuvez则是一种皮肤无菌凝胶，已获欧洲药品管理局批准，用于治疗营养不良型和交界型EB相关的部分厚度伤口。这是目前该类患者唯一获得许可的治疗方法，其获批将为EB患者提供新的治疗选择。
法布里病是一种罕见的、进行性的、X连锁遗传性溶酶体贮积症，可导致慢性疼痛和对心脏、肾脏和大脑等重要器官的进行性损害。而EB则是一组罕见的异质性遗传性皮肤病，其特征是皮肤脆弱，轻微创伤或摩擦即容易产生水泡和糜烂。
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