Efgartigimod 为难治性重症肌无力患者带来新希望

　　Efgartigimod，一种创新的试验性药物，专门针对新生儿Fc受体（FCRN），为那些饱受难治性重症肌无力（MG）折磨的患者带来了好消息。在EAN 2024会议上发布的一项研究中，efgartigimod展现出了显著的治疗效果和安全性。

　　研究团队回顾了从2022年6月至2023年7月间，所有在英国通过早期药物使用计划（EAMS）接受efgartigimod治疗的患者的数据。这些药物按照一种名为ADAPT的方案进行给药，即每周进行四次输注，并根据患者的具体病情需要来决定是否需要进一步的治疗周期。

　　这项研究涵盖了48名患有全身性重症肌无力且AchR抗体呈阳性的患者，他们在英国的13个医疗中心接受了治疗。这些患者中，女性占到了76%，并且大多数人的患病时间已经超过了10年。在开始治疗时，他们的日常生活活动能力（通过MG-ADL量表评估）平均得分为11.2，表明他们的生活质量受到了严重影响。

　　值得注意的是，这些患者中，超过七成已经接受过胸腺切除术，七成多正在使用泼尼松龙治疗，所有人都尝试过非甾体免疫抑制剂，平均每人尝试过2.4种。此外，超过一半的患者还接受过利妥昔单抗的治疗。然而，他们的病情依然顽固难愈。

　　在治疗前，有57%的患者需要定期进行静脉注射免疫球蛋白（IVIg）或血浆置换（PLEX）来缓解症状，而38%的患者在最近一年内甚至需要接受紧急的IVIg/PLEX治疗。

　　幸运的是，efgartigimod为他们带来了新的希望。在第一个治疗周期后，77%的患者的MG-ADL量表得分平均下降了至少2分，并且在后续的治疗周期中持续稳定改善。具体来说，第一个周期后平均下降了4.5分，到第四个周期时，这一数字已经达到了7.8分。

　　在安全性方面，efgartigimod也表现出色。尽管有少数患者出现了一些副作用，如头痛、流感样症状或感染等，但大多数副作用都是轻微的。只有一名患者因严重低钾血症而停止了治疗。

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