PiaSky，也称为可伐利单抗，是一种针对补体蛋白C5的重组人源化IgG1亚型单克隆抗体，它的出现为罕见且危及生命的血液疾病——阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的治疗带来了新的曙光。PNH是一种由补体系统异常攻击红细胞引发的疾病，导致患者出现贫血、疲劳、血栓形成及潜在的肾脏损害，严重影响患者的生活质量。
PiaSky通过特异性地与补体蛋白C5结合，有效阻止了C5裂解为C5a和C5b，进而阻断了末端补体复合物C5b-9的生成，从而抑制了补体途径的免疫反应。这一作用机制使得PiaSky在PNH的治疗中展现出了显著的效果，为患者提供了有效的疾病控制手段。
尤为值得一提的是，PiaSky的给药方式为患者带来了极大的便利。在经过初始的静脉输注和每周皮下注射（SC）负荷剂量后，患者可转为每4周一次的皮下注射治疗。如果获得欧盟委员会的批准，PiaSky将成为欧盟首个每月皮下注射的PNH治疗药物，并且患者在接受适当培训后，可以选择自我管理，这将极大地减轻患者的治疗负担，减少对日常生活的干扰。
PiaSky的疗效和安全性在多项临床试验中得到了验证。其中，III期COMMODORE
2研究在未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者中开展，结果显示每四周SC注射一次PiaSky能够实现良好的疾病控制，且耐受性良好。此外，PiaSky的安全性与另一种已上市的C5抑制剂eculizumab相当，但PiaSky的给药频率更低，减少了患者的就医次数和注射痛苦。
除了COMMODORE 2研究外，PiaSky的申请资料还包含了来自COMMODORE 1和COMMODORE
3研究的支持性数据。这些研究分别评估了从接受先前已批准C5抑制剂切换至PiaSky的PNH患者以及中国新接受C5抑制剂治疗的PNH患者的疗效和安全性，进一步证实了PiaSky的广泛适用性和良好疗效。
值得欣喜的是，PiaSky已经于今年2月7日在中国实现了全球首批上市，并于6月22日获得了美国FDA的批准。这一系列的进展不仅为PNH患者带来了新的治疗选择，也体现了全球医疗界对罕见病治疗的关注和努力。我们有理由相信，随着PiaSky等创新药物的广泛应用，PNH患者的生活质量将得到显著改善，更多的患者将能够重获健康和希望。
海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】
