Savara 公司近日宣布，其开发的莫拉司亭（Molgramostim）雾化溶液在治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的 III 期
IMPALA-2 临床试验中取得了令人鼓舞的积极结果。这一成果为 aPAP 患者带来了新的治疗希望。
IMPALA-2 临床试验是一项针对成年 aPAP 患者的随机、双盲、安慰剂对照的后期研究，旨在评估每日一次吸入 300mcg
莫拉司亭的疗效和安全性。aPAP 是一种罕见的肺部疾病，其特征是髓细胞功能障碍、肺表面活性物质异常积聚和先天免疫缺陷。
试验结果显示，莫拉司亭显著改善了患者的肺功能，具体表现为血红蛋白调整后的百分比预测 DLCO（一氧化碳弥散能力测试）的显著提高。这一改善在 24
周时即达到统计学意义，并在 48 周时持续保持，从而验证了试验的主要终点。
值得注意的是，莫拉司亭（吸入型重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子）已经获得了美国食品药品管理局（FDA）的多项特殊称号，包括孤儿药称号、快速通道称号和突破性疗法称号，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药称号。此外，它还获得了英国药品和保健品管理局的创新护照和有前途的创新药物称号，这些荣誉进一步证明了该药物在治疗
aPAP 方面的潜力和价值。
海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】
