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莫拉司亭是什么药物,功效与作用

时间:2024-07-03     作者:医学编辑李可艾   阅读

  莫拉司亭(Moramostatin)在针对自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)的III期IMPALA-2临床试验中取得了显著且积极的成果,为这一罕见肺部疾病的治疗带来了新希望。

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  IMPALA-2临床试验通过对比每日吸入300mcg莫拉司亭与安慰剂,在患有aPAP的成年患者中评估了该药物的疗效和安全性。结果显示,莫拉司亭在改善肺功能方面表现出色,以血红蛋白调整后的百分比预测DLCO(一氧化碳弥散能力测试)为指标,与安慰剂组相比,莫拉司亭组在24周和48周时均达到了统计学意义的显著改善,成功达到了试验的主要终点。

  自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)是一种罕见的肺部疾病,全球发病率约为每150,000人中有1例。该病特征为髓细胞功能障碍、肺表面活性物质异常积聚以及先天免疫缺陷,严重影响患者的生活质量。鉴于其罕见性和复杂性,目前尚无获批的特异性治疗药物,因此莫拉司亭的积极成果无疑为aPAP患者带来了新的治疗选择。

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