一项多中心、观察性的IV期研究在欧洲多个国家展开,旨在评估阿伐曲泊帕在成人免疫性血小板减少症(ITP)患者中的疗效和安全性。该研究的关键指标是血小板计数(PLT)达到或超过特定水平的累积周数,以及这些水平至少持续8周的患者比例。

截至2024年1月,这项研究已经完成了患者入组工作,成功招募了来自克罗地亚、捷克、德国、意大利、荷兰、挪威、西班牙、瑞士和英国的200名ITP患者,并在51个中心进行了治疗观察。在EHA(欧洲血液学协会)年会上,研究者公布了这项研究的第一次中期分析结果。
截至2024年1月2日,已有7名患者完成了为期12个月的随访期,并提供了可供评估的疗效数据。这7名患者的PLT达到或超过30×10^9/L的累积中位数周数为51.3周,四分位间距为45.4至61.1周。更为显著的是,所有这7名患者均实现了PLT至少连续8周达到30×10^9/L和50×10^9/L的疗效标准。
中期分析的结果令人振奋,表明阿伐曲泊帕在ITP患者治疗中展现出了显著的疗效,并且这种疗效具有持续性。所有完成12个月随访的患者均达到了研究的次要终点,即PLT达到或超过50×10^9/L并至少维持8周,这证明了阿伐曲泊帕在治疗ITP方面的有效性,并为患者提供了长期的治疗希望。这些发现不仅为临床医生提供了宝贵的参考信息,也为ITP患者带来了新的治疗选择。

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