临床研究表明,拉罗替尼对NTRK基因融合的脑转移患者展现出了显著的抗肿瘤活性。然而,在原发性中枢神经系统肿瘤(CNS)中的相关研究报道较为罕见。在2023年美国神经肿瘤学会(SNO)年会上,一项关于拉罗替尼对NTRK基因融合阳性的原发性CNS肿瘤的疗效和安全性的研究公布了其长期随访数据,为这一领域的研究注入了新的活力。

该研究的数据来源于两项临床试验:SCOUT研究(NCT02637687)和NAVIGATE研究(NCT02576431)。受试者均为NTRK基因融合阳性的原发性CNS患者,这一特定的患者群体使得研究结果更具针对性和指导意义。
研究结果显示,在全部41例可评价疗效的患者中,儿童患者的疗效表现尤为突出。28例儿童患者经RANO评估的总体客观缓解率(ORR)为29%,24周疾病控制率(DCR)高达71%。其中,14例儿童高级别胶质瘤(HGG)患者的ORR为14%,24周DCR为71%;7例儿童低级别胶质瘤(LGG)患者的ORR更是达到了57%,24周DCR为100%。这一数据表明,拉罗替尼在儿童原发性CNS肿瘤患者中具有显著的疗效和疾病控制能力。
相比之下,13例成人患者的疗效稍显逊色。他们经RANO评估的总体ORR为8%,24周DCR为15%。尽管成人患者的疗效不如儿童患者显著,但这一结果仍然表明拉罗替尼在成人原发性CNS肿瘤患者中也可能具有一定的抗肿瘤活性。
更重要的是,这一研究结果进一步明确了拉罗替尼具有良好的血脑屏障穿透性。这意味着拉罗替尼能够有效地穿过血脑屏障,作用于原发性CNS肿瘤,为患者带来新的治疗希望和可能性。
综上所述,拉罗替尼在原发性CNS肿瘤患者中的疗效和安全性得到了进一步验证。尤其是在儿童患者中,拉罗替尼展现出了显著的疗效和疾病控制能力。这一研究结果为原发性CNS肿瘤患者带来了新的治疗选择和希望,也为未来的相关研究提供了宝贵的参考和借鉴。

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