去纤苷钠在治疗肝小静脉闭塞性疾病/肝窦阻塞综合征临床研究效果和安全性

　　去纤苷钠在治疗VOD/SOS（肝小静脉闭塞性疾病/肝窦阻塞综合征）的临床研究中展现出了其疗效和安全性。以下是基于所提供信息的详细分析：

　　去纤苷钠治疗后的生存率

　　中位随访时间：从VOD/SOS发病到现在的中位随访时间为18个月。

　　第100天生存率：18名患者（64%）在VOD/SOS诊断后第100天仍然存活。

　　一年内治疗相关死亡率：为39%。

　　不同严重程度患者的生存率：轻度、中度和重度VOD/SOS的患者与表现出非常严重症状的患者相比，第100天生存率有所提高，尽管差异不具有统计学意义。

　　MOD患者的生存率：在患有涉及肾脏和/或肺功能障碍的MOD（多器官功能障碍）的患者中，4名（57%）患者在第100天仍然存活。

　　不同预处理方案患者的生存率：接受MAC（强化预处理方案）和RIC（减低强度预处理方案）治疗的患者第100天生存率分别为58%和75%，且总生存率（OS）或无进展生存率（PFS）没有差异。

　　与去纤苷钠反应相关的因素

　　体重增加的影响：体重增加II至IV级的患者与体重增加I级的患者相比，OS和PFS明显较差。

　　其他因素的影响：级别严重程度、移植物来源、预处理方案类型和诊断时的肺功能障碍对去纤苷钠的反应没有显著影响。

　　去纤苷钠治疗后的不良事件

　　不良事件发生率：所有接受去纤苷钠治疗的患者均经历了至少1次不良事件。

　　具体不良事件：43%的患者出现血尿，11%的患者出现III级低血压，18%的患者出现鼻出血。III/IV级出血性不良事件罕见。

　　治疗中断原因：因小手术、血小板计数降低、纤维蛋白原降低、肺出血和胃肠道出血而中断治疗。

　　疾病复发情况：6名患者在接受去纤苷钠治疗后基础血液系统恶性肿瘤出现复发，但主治医生认为复发与此无关，而是由于患者患有基础的高危疾病。

　　去纤苷钠在治疗VOD/SOS方面展现出了一定的疗效，特别是在提高患者第100天生存率方面。同时，该药物的安全性也得到了验证，尽管所有患者都经历了至少一次不良事件，但大多数事件并不严重，且很少导致治疗中断。未来，进一步的研究可以探索去纤苷钠在不同患者群体中的最佳使用策略，以及与其他治疗方法的联合应用效果，以期为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

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