NF2相关神经鞘瘤病（NF2-SWN），既往称为2型神经纤维瘤病，是一种肿瘤易感综合征，患者常表现为多发性前庭神经鞘瘤、非前庭神经鞘瘤、脑膜瘤和室管膜瘤。由于该病的持续进展和当前无获批的治疗方法，急需寻找有效的治疗策略。鉴于布加替尼（一种多种酪氨酸激酶抑制剂）在NF2驱动的非前庭神经鞘瘤和脑膜瘤中的临床前活性，本研究旨在评估布加替尼在多种类型进展性NF2-SWN肿瘤患者中的疗效。
本研究是一项采用篮式设计的2期平台试验，纳入了12岁或以上患有NF2-SWN和进展性肿瘤的患者。所有患者接受口服布加替尼治疗，剂量为每日180毫克。研究团队通过中央审查委员会对每位患者的一个靶肿瘤和最多五个非靶肿瘤进行评估。主要评估指标为靶肿瘤的放射学反应，而关键的次要指标包括安全性、所有肿瘤的反应率、听力反应以及患者报告的结果。
共有40名患者参与了本研究，这些患者均患有进行性靶肿瘤（包括10例前庭神经鞘瘤、8例非前庭神经鞘瘤、20例脑膜瘤和2例室管膜瘤），中位年龄为26岁。经过中位10.4个月的随访，结果显示靶肿瘤中放射学反应的肿瘤百分比为10%（95%置信区间[CI]，3至24），所有肿瘤中放射学反应的肿瘤百分比为23%（95%CI，16至30），其中脑膜瘤和非前庭神经鞘瘤的获益最为显著。治疗期间，所有肿瘤类型的年增长率均有所下降。此外，35%（95%CI，20至53）的符合条件耳朵的听力有所改善。探索性分析进一步表明，患者在治疗期间自我报告的疼痛严重程度有所下降（每月-0.013单位；95%CI，-0.002至-0.029）。
研究表明，布加替尼治疗在多种肿瘤类型中产生了放射学反应，并为接受过大量治疗的NF2-SWN患者带来了临床益处。这一发现为NF2-SWN患者提供了新的治疗选择，并为进一步研究布加替尼在NF2-SWN治疗中的应用奠定了基础。
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