阿伐曲泊帕对儿童和青少年免疫性血小板减少症的效果

　　阿伐曲泊帕（苏可欣）用于儿童和青少年免疫性血小板减少症（ITP）的研究概述

　　阿伐曲泊帕（苏可欣）是一种非肽类口服血小板生成素受体（TPO）激动剂，通过刺激骨髓巨核系的增殖和分化，促进血小板的生成和释放。

　　2018年5月，美国FDA批准阿伐曲泊帕上市，用于治疗成人慢性肝病相关血小板减少症和免疫性血小板减少症（ITP）。

　　2020年4月，中国NMPA批准阿伐曲泊帕上市，用于择期行侵入性检查或手术的成人慢性肝病相关血小板减少症。

　　每年100,000名儿童中约有5名发生ITP，但目前尚无治愈方法，患者常需持续治疗以降低出血风险。

　　临床研究（AVA-PED-301）：研究方法：随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲb期研究，评估阿伐曲泊帕治疗儿童和青少年ITP的疗效和安全性，为期≥6个月。

　　研究时间：2021年3月5日开始，预计2025年11月28日完成。

　　参与中心：来自法国、德国等34个中心参与。

　　纳入标准：年龄≥1岁且<18岁，原发性ITP持续≥6个月，且对先前治疗反应不足。

　　基线特征：共招募75例受试者，其中阿伐曲泊帕组54例，安慰剂组21例。约80%的受试者血小板计数（PLT）≤15×10^9/L，68%既往接受过≥3种ITP药物治疗。

　　主要终点：持续血小板反应患者比例，阿伐曲泊帕组为28%，安慰剂组为0%。

　　关键次要终点;无挽救治疗情况下，核心期12周内连续≥2次PLT≥50×10^9/L的患者比例，阿伐曲泊帕组为81.5%，安慰剂组为0%。

　　第8天观察到血小板反应的比例，阿伐曲泊帕组为56%，安慰剂组为0%。

　　安全性：严重不良事件发生比例，阿伐曲泊帕组为9%，安慰剂组为5%。

　　阿伐曲泊帕是一种有效且耐受性良好的口服TPO-RA，适用于年龄≥1岁至＜18岁的持续和慢性，对既往治疗反应不佳的ITP患者。

　　阿伐曲泊帕仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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