培米替尼(Pemazyre/pemigatinib)作为胆管癌治疗的新希望,其重要性和疗效主要体现在以下几个方面:

作用机制:培米替尼是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂,主要针对FGFR1、2、3起作用。它通过抑制肿瘤细胞中的FGFR激酶,阻止肿瘤的生长和扩散。
适应症:培米替尼特别适用于既往至少接受过一种系统性治疗,且检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌患者。
临床试验数据:
在FIGHT-202临床试验中,共有108例胆管癌患者参与,接受pemigatinib治疗。结果显示,基于IRRC评估确认的总缓解率(ORR)为37%,其中包括4例完全缓解和36例部分缓解。中位缓解持续时间(DOR)为8.1个月,中位无进展生存期(PFS)为7.0个月,而中位总生存期(OS)达到了17.5个月。这些数据显著优于传统的化疗方案。
对于有反应者与无反应者,中位总生存期分别为30.1个月和13.7个月,显示出培米替尼对于特定患者的显著疗效。
安全性与耐受性:临床试验表明,培米替尼的不良反应可控,患者能够耐受。这为胆管癌患者提供了一种新的、相对安全有效的治疗选择。
研究扩展:除了FIGHT-202研究外,培米替尼还启动了其他多项临床研究(FIGHT-201、FIGHT-203、FIGHT-205、FIGHT-207),以评估其在不同肿瘤类型中的疗效和安全性。
培米替尼作为一种新型的靶向治疗药物,为胆管癌患者带来了显著的生存获益,是胆管癌治疗领域的一大突破。

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