培米替尼：胆管癌治疗的新突破，精准打击FGFR2靶点。佩米替尼，一种前沿药物，在特定肿瘤治疗中展现了独特潜力。此药专门针对携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合基因或其他重排的胆管癌患者，尤其适用于那些已尝试过其他治疗但病情无法手术、处于局部晚期或转移阶段的成人。同时，培米替尼对带有FGFR1基因重排的骨髓/淋巴细胞肿瘤也有显著疗效。
胆管癌虽不常见，但近三十年来患者数量呈上升趋势，我国病例也有所增加。这种肿瘤恶性程度高，多数患者确诊时已到晚期，加大了治疗难度。传统方法如手术、化疗和放疗效果有限，促使医学界探索新疗法。培米替尼的出现为这类癌症患者带来了希望。
培米替尼通过抑制FGFR活性来阻止肿瘤细胞生长与扩散。在胆管癌中，FGFR2异常激活是疾病发展的关键。培米替尼正是基于这一发现，专门靶向FGFR2进行治疗，抑制其活性，从而阻止肿瘤细胞增殖和迁移，为患者带来希望，有望延长生存期。
我国已完成一项针对FGFR2融合或重排导致的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的II期研究。该研究招募了治疗失败后病情进展的患者，他们每天口服13.5mg培米替尼。研究主要目标是测量客观缓解率（ORR）。
截至2021年1月29日，研究共纳入31位患者，平均跟踪5.1个月。在30位接受评估的患者中，15位部分缓解，15位病情得到控制，疾病控制率达100%。平均缓解时间为1.4个月，平均无病进展生存期为6.3个月。
由此可见，佩米替尼的良好抗肿瘤活性和安全性为既往接受过治疗的中国胆管癌和FGFR2重排患者提供了一种令人鼓舞的治疗方案。
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