在2024年ASCO年会上公布的3期ASC4FIRST研究(NCT04971226)结果显示,阿西米尼(Scemblix)作为首个也是唯一一个在一线治疗新诊断的慢性粒细胞白血病(CML)患者中,与标准治疗TKI相比,显示出显著疗效改善的药物。

研究的主要结果显示,接受阿西米尼治疗的费城染色体(Ph)阳性慢性期CML患者,在48周时的主要分子反应(MMR)率达到了67.7%,而接受研究者选择的TKI治疗的患者仅为49.0%,这一差异达到了统计学显著水平。此外,无论是在伊马替尼层还是第二代TKI层,阿西米尼均显示出更高的MMR率。
ASC4FIRST是一项多中心、开放标签的研究,纳入了新诊断的Ph阳性慢性期CML成年患者。患者被随机分配接受阿西米尼或研究者选择的TKI治疗。主要终点是48周MMR率,结果显示阿西米尼显著优于研究者选择的TKI。
在安全性方面,阿西米尼组最常见的非血液学不良反应包括腹泻、疲劳和头痛,而血液学毒性如血小板减少症、中性粒细胞减少症等的发生率与研究者选择的TKI组相当或更低。大多数接受阿西米尼治疗的患者在数据截止时仍在研究治疗中,显示出良好的耐受性和持续的疗效。

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