OJEMDA(托沃拉非尼)作为一种治疗儿童低级别胶质瘤(pLGG)的药物,在美国已经经过临床试验并显示出一定的疗效。以下是对OJEMDA疗效、安全性和正在进行的研究的详细归纳:

OJEMDA在关键的II期临床试验FIREFLY-1中显示出对pLGG患者的疗效。该试验招募了137名患有复发或难治性BRAF变异pLGG的患者。
在疗效分析的基础组(第1组)中,76名RAPNO
LGG可评估患者的数据显示,总体反应率(ORR)为51%。其中,28%的患者达到部分反应(PR),11%的患者达到轻微反应(MR)。
对于64名BRAF融合或重排的患者,ORR为52%;而在12名BRAF V600突变的患者中,ORR为50%。
根据RAPNO LGG标准,截至2023年6月,中位缓解持续时间为13.8个月,且有66%的患者仍在参与研究并继续治疗。
OJEMDA的常见副作用包括皮疹、头发颜色变化、疲倦、病毒感染、呕吐、头痛、发烧、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮和上呼吸道感染。
OJEMDA(托沃拉非尼)在治疗儿童低级别胶质瘤方面显示出一定的疗效,并且正在进行更深入的临床试验以评估其作为一线治疗方案以及与其他药物的联合用药效果。然而,患者在使用时也应注意其可能的副作用。
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