多发性骨髓瘤（MM）是一种浆细胞肿瘤，目前无法治愈。尽管新药和移植等强化治疗改善了MM患者的生存状况，但部分患者接受自体造血干细胞移植（ASCT）后无法获得深度缓解。为了提升疗效，研究者探索了硼替佐米+大剂量马法兰联合预处理方案，并发现其在新诊断和复发MM患者中均显示出深度缓解且安全性优。随着研究的深入，卡非佐米（第二代蛋白酶体抑制剂）被引入预处理方案中，以期进一步提高疗效。
CARAMEL研究是一项I/II期、开放标签、单臂的临床试验，旨在评价卡非佐米+大剂量马法兰联合预处理方案在MM疾病早期阶段的安全性和有效性。研究分为I期剂量递增队列和II期治疗队列，受试者需符合一定条件，如可耐受全剂量马法兰化疗、ECOG评分≤2等。主要终点是确定与马法兰联合用药下卡非佐米的最大耐受剂量（MTD），以及ASCT后第1年的完全缓解（CR）率。
受试者基线特征：共纳入49例患者，中位年龄60岁，从诊断到研究入组的中位时间5.8个月。部分患者携带高危细胞遗传学异常。
有效性：I期和II期研究的中位随访时间分别为15和16个月。研究发现，卡非佐米+大剂量马法兰联合预处理方案能诱导MM患者ASCT后获得深度缓解。在II期队列中，22%的患者获得了≥CR的最佳缓解效果。此外，研究还观察到ASCT后缓解程度的加深以及良好的无进展生存率。
安全性：总体上，该联合预处理方案在MM患者中具备安全性。3-4级非血液学不良反应（AEs）主要与大剂量马法兰ASCT预处理期间的预期毒性一致。虽然观察到一些心血管毒性事件，但大多数经支持治疗后得到改善。未观察到与治疗相关的死亡病例。
卡非佐米+大剂量马法兰联合预处理方案在MM患者中显示出良好的安全性和有效性，能诱导MM患者ASCT后获得深度缓解。这一发现为MM患者提供了新的治疗选择，有望进一步提高患者的生存质量和预后。
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