Rytelo FDA批准信息及其警告和注意事项

　　Rytelo (imetelstat) 是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于治疗患有低至中1风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）的成人患者。这些患者需满足以下条件：患有输血依赖性贫血，八周内需要输注四个或更多红细胞单位，并且对红细胞生成刺激剂（ESA）没有反应、失去反应或不适合使用。Rytelo每四周通过静脉输注给药一次，每次两小时。

　　作用机制：

　　Rytelo是一种首创的治疗方法，通过抑制端粒酶活性来发挥作用。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞分裂时都会自然缩短。在LR-MDS中，异常骨髓细胞会表达端粒酶来重建端粒，导致不受控制的细胞分裂。Rytelo通过抑制端粒酶活性来减缓或阻止这一过程。

　　警告和注意事项：

　　血小板减少：

　　Rytelo可能导致血小板减少症。临床试验中，65%的MDS患者接受治疗后出现新的或恶化的3级或4级血小板减少。

　　建议在开始治疗前、前两个周期每周、此后每个周期前以及根据临床指征监测全血细胞计数。

　　酌情输注血小板，并根据需要调整剂量或停药。

　　中性粒细胞减少症：

　　Rytelo可能导致中性粒细胞减少症。临床试验中，72%的MDS患者接受治疗后出现新的或恶化的3级或4级中性粒细胞减少。

　　建议监测感染情况，包括败血症，并酌情使用生长因子和抗感染疗法。

　　根据需要调整剂量或停药。

　　输液相关反应：

　　Rytelo可能引起输液相关反应，包括高血压危象。

　　建议在输液前预先用药苯海拉明和氢化可的松，并在输液后监测患者一小时。

　　通过支持性护理和输液中断、降低输液速度或永久停止输液来控制输液相关反应的症状。

　　胚胎-胎儿毒性：

　　孕妇使用Rytelo可能会对胎儿造成伤害。

　　建议孕妇和育龄女性在用药期间及停药后一周内采取有效避孕措施。

　　不良反应：

　　32%的Rytelo治疗患者出现严重不良反应。

　　2%的患者出现严重不良反应，包括败血症、骨折、心力衰竭和出血。

　　0.8%的患者出现致命不良反应，主要是败血症。

　　最常见的不良反应（≥10%，与安慰剂相比，组间差异>5%）包括血小板减少、白细胞减少、中性粒细胞减少、AST升高、碱性磷酸酶升高、ALT升高、疲劳、部分凝血活酶时间延长、关节痛/肌痛、COVID-19感染和头痛。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。