Rytelo的用途、效果、安全性、用法用量

　　FDA已批准Rytelo（imetelstat）用于治疗患有输血依赖性贫血的低风险MDS成年患者，以下是关于这一药物的详细信息：

　　Rytelo（imetelstat）是美国FDA批准的首个端粒酶抑制剂，用于治疗低至中等-1风险的骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者。

　　这些患者需满足以下条件：患有输血依赖性（TD）贫血，需要八周内四个或更多红细胞单位，且对红细胞生成刺激剂（ESA）没有反应、失去反应或不适合使用。

　　低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）是一种血癌，可能导致严重的贫血和其他关键症状。这些患者常常需要依赖红细胞输血来维持生命，但这会带来短期和长期的临床后果，影响生活质量并缩短生存期。

　　Rytelo的批准基于IMerge第3阶段临床试验的结果。该试验达到了其主要终点和关键次要终点，显示Rytelo在至少连续八周（39.8%）和至少24周（28.0%）的时间内，显著提高了红细胞输血独立性（RBC-TI），相比安慰剂组（分别为15.0%和3.3%）具有统计学显著差异（p<0.001）。

　　在接受Rytelo治疗并达到≥8周RBC-TI的患者中，血红蛋白中位增加量为3.6 g/dL，而安慰剂组为0.8 g/dL。

　　Rytelo的安全性特征在IMerge试验中得到了充分体现。最常见的不良反应包括血小板减少、白细胞减少、中性粒细胞减少等实验室异常，以及疲劳、关节痛/肌痛、COVID-19感染和头痛等。

　　大部分不良反应为3/4级，但持续时间中位数不到两周，超过80%的患者在不到四周的时间内恢复到2级以下。血细胞减少症通常可以通过调整剂量来控制。

　　Rytelo的建议剂量为7.1 mg/kg，每4周以2小时静脉输注的方式给药。

　　Rytelo的批准为那些患有输血依赖性贫血的低风险MDS成年患者提供了新的治疗选择，显著提高了他们的红细胞输血独立性，且安全性良好。这有望改善这部分患者的生活质量，并可能延长其生存期。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。