重组ADAMTS13用于治疗ADAMTS13缺乏的儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜

　　武田的重组ADAMTS13（rADAMTS13）是一种针对极其罕见的遗传性凝血障碍——先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的酶替代疗法。

　　该疗法通过替代低水平的缺陷ADAMTS13酶来发挥作用，旨在解决由于ADAMTS13酶缺乏引起的严重出血、中风和重要器官损伤等问题。

　　欧洲药品管理局（EMA）的人类药物委员会（CHMP）推荐rADAMTS13用于治疗ADAMTS13缺乏的儿童和成人cTTP患者。

　　如果获得欧盟委员会的批准，rADAMTS13将成为欧盟首个且唯一一个针对这一罕见疾病的酶替代疗法。

　　临床试验数据支持CHMP的推荐。在试验中，接受rADAMTS13作为预防性治疗的患者没有经历过急性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件，而接受血浆治疗的患者则发生了1例急性TTP事件。

　　在研究的第一阶段和第二阶段，接受rADAMTS13治疗的患者中没有报告亚急性TTP事件，而接受血浆治疗的4名患者则报告了5起亚急性TTP事件。

　　该疗法已在美国获得食品和药物管理局（FDA）的批准，商品名为Adzynma，用于成人和儿童cTTP患者的预防性或按需治疗。

　　在日本，该疗法也已获得批准用于相同的适应症，并且还在患有免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（TTP的获得性形式）的成人中进行评估。

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