遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传疾病，由C1抑制蛋白缺乏或功能障碍引起，导致缓激肽分泌过多，这是一种导致血管渗漏的物质。Donidalorsen作为一种在研的配体偶联反义（LICA）药物，旨在减少前激肽释放酶（PKK）的产生，以减轻HAE的症状。
在一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的OASIS-HAE研究中，91名12岁及以上的1型和2型遗传性血管性水肿患者被随机分配接受donidalorsen或安慰剂治疗。结果显示，与安慰剂相比，每4周或每8周接受donidalorsen治疗的患者，其遗传性血管性水肿的发作率显著降低。具体来说，每4周接受治疗的患者发作率降低了81%（P<0.001），而每8周接受治疗的患者发作率降低了55%（P=0.004）。
在另一项II期临床研究中，接受donidalorsen治疗的患者中，血管性水肿每月平均发作率为0.23，而接受安慰剂治疗的患者为2.21，显示了donidalorsen在减少HAE发作方面的显著效果。
在OASIS-HAE研究中，donidalorsen组没有观察到严重的不良事件，表明该药物在安全性方面表现良好。
在II期临床研究中，接受donidalorsen治疗的患者中，轻中度不良事件的发生率为71%，而安慰剂组为83%，进一步证实了donidalorsen的安全性。
Donidalorsen在治疗遗传性血管性水肿方面显示出显著的疗效和良好的安全性。这种药物通过减少前激肽释放酶的产生，有效降低了HAE的发作率，同时未引发严重的不良事件。这些研究结果为遗传性血管性水肿患者提供了一种可能的新治疗选择。
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