遗传性血管性水肿是一种罕见疾病，其特征是因激肽释放酶-激肽失调引起的偶发性、可能危及生命的肿胀。长期预防可以稳定该系统。Donidalorsen是一种反义寡核苷酸，可特异性地降低激肽释放酶前体的表达。
在这项3期双盲随机试验中，我们分配患有遗传性血管性水肿的患者每4周或8周接受一次donidalorsen（皮下注射80毫克）或安慰剂治疗。主要终点是从第1周到第25周，每4周经研究者确认的遗传性血管性水肿发作的时间标准化次数（发作率）。
共90例患者接受每4周一次donidalorsen治疗（45例）、每8周一次donidalorsen治疗（23例）或安慰剂治疗（22例）。4周组、8周组和安慰剂组的最小二乘平均时间标准化发病率分别为0.44（95%CI，0.27至0.73）、1.02（95%CI，0.65至1.59）和2.26（95%CI，1.66至3.09）。4周组第1周至第25周的平均发病率比安慰剂组低81%（95%CI，65至89）（P<0.001），8周组比安慰剂组低55%（95%CI，22至74）（P=0.004）；4周组、8周组和安慰剂组的发病率较基线降低中位数分别为90%、8周组和16%。4周组第5至25周的平均发病率比安慰剂组低87%（95%CI，72至94）（P<0.001）。
Donidalorsen治疗降低了遗传性血管性水肿的发病率，这一发现支持了对遗传性血管性水肿进行预防性使用的可能性。
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