Qalsody的用途、效果、安全性、批准情况

　　Qalsody（tofersen）在治疗成人罕见形式的肌萎缩侧索硬化症（ALS）方面取得了重要进展。以下是关于Qalsody获得欧盟委员会（EC）批准用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人ALS的详细概述：

　　Qalsody（tofersen）是一种反义寡核苷酸药物，旨在通过与SOD1 mRNA结合来减少SOD1蛋白的产生，从而治疗与SOD1基因突变相关的ALS。

　　这一决定是基于欧洲药品管理局（EMA）人类药物委员会（CHMP）的推荐，使Qalsody成为欧盟首个针对ALS遗传原因的治疗方法。

　　ALS是一种罕见的进行性神经退行性疾病，影响全球约168,000人。该疾病导致大脑和脊髓中负责控制随意肌肉运动的运动神经元丧失。在所有ALS病例中，约2%是由SOD1基因突变引起的。

　　Qalsody的临床数据表明，在接受Qalsody治疗的患者中，血浆神经丝轻链（NfL）显著减少，这是神经退行性变的标志物。

　　根据第28周修订的ALS功能评定量表（ALSFRS-R）的测量，与接受安慰剂的患者相比，接受Qalsody治疗的患者身体能力有改善的趋势。

　　然而，Qalsody治疗也伴随着一些副作用和安全性问题，如疼痛、疲劳、发热、关节痛等。

　　Qalsody的批准为SOD1基因突变相关的ALS患者提供了新的治疗选择，为ALS社区带来了新的希望。

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