Qalsody(tofersen)已获得欧盟委员会(EC)的批准，用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
ALS是一种罕见的进行性神经退行性疾病，影响全球约168,000人，导致大脑和脊髓中负责控制随意肌肉运动的运动神经元丧失。多个基因与ALS相关，其中约2%的ALS病例是由SOD1基因突变引起的。
Qalsody一直保持着孤儿药的称号，它是一种反义寡核苷酸，旨在与SOD1mRNA结合以减少SOD1蛋白的产生。
该药物已在特殊情况下获得上市许可，当治疗的获益/风险评估确定为阳性时建议这样做，但由于该疾病的罕见性，在正常使用条件下不太可能获得全面的数据。
VALOR的研究结果显示，与安慰剂组相比，接受Qalsody治疗的患者血浆神经丝轻链（神经退行性变的标志物）显着减少。
根据第28周修订的ALS功能评定量表测量，与接受安慰剂的患者相比，接受Qalsody治疗的患者的身体能力也有改善的趋势。
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