Qalsody（tofersen）药物已经获得欧盟委员会（EC）的批准，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。这一决定是基于欧洲药品管理局人类药物委员会的建议，也使得Qalsody成为欧盟首个针对ALS遗传原因的治疗方法。
Qalsody的作用机制：Qalsody是一种反义寡核苷酸，它的设计原理是与SOD1
mRNA结合，进而减少SOD1蛋白的产生。这种方法有助于减缓神经元的损伤。
疗效证据：欧盟委员会的决定基于全面的证据，包括来自VALOR研究的数据。该研究结果显示，接受Qalsody治疗的患者血浆神经丝轻链（神经退行性变的标志物）显著减少。同时，根据第28周修订的ALS功能评定量表，与接受安慰剂的患者相比，接受Qalsody治疗的患者在身体能力方面表现出改善的趋势。
ALS是一种罕见的进行性神经退行性疾病，全球约有168,000人受到影响。它导致大脑和脊髓中负责控制随意肌肉运动的运动神经元逐渐丧失。在所有的ALS病例中，约有2%是由SOD1基因突变引起的。
Qalsody的先前批准情况：此前，Qalsody已经在美国获得了食品和药物管理局（FDA）的加速批准，用于治疗相同的患者群体。
Qalsody的批准为SOD1基因突变的ALS患者提供了新的治疗选择，这标志着在治疗这种罕见且进行性的神经退行性疾病方面取得了重要进展。
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