根据2024年ASCO年会上公布的2期OPTIC试验(NCT02467270)的4年结果事后分析,普纳替尼(Iclusig)在治疗携带BCR::ABL1
T315I突变的慢性期慢性粒细胞白血病(CP-CML)患者方面显示出了长期疗效和可控的安全性。

在这项研究中,患者被随机分配至不同的普纳替尼剂量组(45mg、30mg和15mg),以评估其对疾病缓解率的影响。结果显示,在接受最高剂量45mg普纳替尼治疗的患者中,携带T315I突变的患者在48个月内达到了最高的≤1%
BCR:ABL1 IS(MR2)缓解率。具体而言,这些患者的缓解率达到了64%,明显高于其他剂量组。
此外,研究还发现,普纳替尼对携带其他类型BCR::ABL1突变以及不携带突变的患者也显示出了一定的疗效。然而,对于T315I突变患者而言,普纳替尼的疗效更为显著。这一发现对于那些对传统治疗药物耐药或不耐受的患者来说具有重要意义。
普纳替尼为那些携带T315I突变的CP-CML患者提供了一种有效的治疗选择,其长期疗效和可控的安全性得到了进一步验证。这对于提高患者的生存率和生活质量具有重要意义。

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