阿伐曲泊帕对儿童免疫性血小板减少症有怎样的治疗效果？

　　在2024年第29届欧洲血液学协会大会（EHA）上，阿伐曲泊帕用于治疗儿童免疫性血小板减少症（ITP）的全球多中心研究结果首次公布。该研究进一步证实了阿伐曲泊帕在治疗儿童ITP方面的有效性和安全性，为儿童ITP患者提供了新的治疗选择。

　　本研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的3b期临床研究，共纳入了来自多个国家的75例1至17岁的受试者，其中阿伐曲泊帕组54例，安慰剂组21例。这些受试者均符合ITP病程持续时间≥6个月的入选标准，且对既往治疗反应不佳。

　　核心期研究结果显示，阿伐曲泊帕组在多个有效性终点上均显著优于安慰剂组。具体来说，阿伐曲泊帕组有81.5%的受试者完成了为期12周的核心期研究，而安慰剂组仅有4.8%。在持续血小板反应、连续2次血小板计数≥50×10^9/L以及第8天血小板计数≥50×10^9/L等方面，阿伐曲泊帕组均显著优于安慰剂组。此外，阿伐曲泊帕组接受挽救治疗的比例也显著低于安慰剂组。

　　在安全性方面，阿伐曲泊帕组的不良事件发生率与安慰剂组相当，未观察到新的严重不良事件。WHO分级≥2级的出血事件在阿伐曲泊帕组中的发生率也低于安慰剂组。

　　该全球多中心研究结果表明，阿伐曲泊帕是一种有效且耐受性良好的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），适用于年龄≥1岁至＜18岁的持续和慢性ITP患者。对于既往治疗反应不佳的儿童ITP患者，阿伐曲泊帕提供了一种新的治疗选择。

　　随着这一研究成果的公布，阿伐曲泊帕在儿童ITP治疗领域的应用前景将更加广阔。

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