在半相合造血干细胞移植（haplo-HSCT）联合骨髓移植并使用移植后环磷酰胺（PCy）来预防移植物抗宿主病（GVHD）的治疗过程中，血小板恢复缓慢是一个常见问题。加速血小板恢复有助于减少输血需求，从而改善患者预后。本研究旨在探讨艾曲泊帕——一种血小板生成素受体激动剂——在促进半相合HSCT后血小板恢复方面的安全性和有效性。
研究纳入了年龄18岁及以上、接受半相合造血干细胞移植（包括骨髓移植）和PCy治疗的患者。患者自第+5天起，每日接受300mg艾曲泊帕治疗。主要研究目标是评估第60天时血小板植入情况（血小板计数>50,000/μL）。在后续分析中，我们将这些患者与未接受艾曲泊帕治疗的匹配对照组进行了比较。研究共涉及110名患者，其中30名接受艾曲泊帕治疗，80名为对照组。
研究结果显示，艾曲泊帕组在第60天时有73%的患者血小板计数达到>50,000/μL，而对照组仅为50%（p =
.043）。在艾曲泊帕组中，未观察到与药物相关的4级以上不良事件。艾曲泊帕组血小板恢复（>20,000/μL）的中位时间为29天，对照组则为31天（p =
.022）。艾曲泊帕组的累积血小板恢复率达到90%（95%置信区间[CI]：78%-100%），而对照组为67.5%（95% CI：57%-78%）（p =
.014）。两组在接受的血小板输注次数、总生存期、无进展生存期、GVHD发生率、复发率以及非复发死亡率方面表现相似。
综上所述，艾曲泊帕在半相合造血干细胞移植联合骨髓移植和PCy治疗中表现出良好的安全性，并能有效促进血小板恢复，为这类患者带来了新的治疗选择。
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