严重再生障碍性贫血（SAA）和极严重再生障碍性贫血（vSAA）是危及生命的骨髓衰竭性疾病。在缺乏合适骨髓移植供体的情况下，标准免疫抑制治疗成为首选方案。该治疗方案通常包括马抗胸腺细胞球蛋白（hATG）与环孢菌素A（CsA）的联合应用。本研究旨在对比分析标准免疫抑制治疗（设为A组）与在此基础上辅助使用艾曲泊帕（设为B组）在SAA和vSAA患者中的治疗效果。
艾曲泊帕，一种口服给药的血小板生成素受体激动剂，能有效提升血小板计数。研究结果显示，与A组相比，B组患者在辅助使用艾曲泊帕后，更多患者的血细胞水平能够迅速提升至正常范围，且治疗反应更为迅速。值得注意的是，尽管B组增加了艾曲泊帕的使用，但两组的副作用发生率并无显著差异。
在随访的6个月、12个月和24个月时间点，两组患者均反馈感觉良好。在患者报告的整体健康、身体、情感和社交方面，A组与B组之间的评分差异甚微。
综上所述，艾曲泊帕辅助的免疫抑制治疗（hATG联合CsA）为SAA和vSAA患者带来了显著的临床获益，并有望成为无法接受骨髓移植的SAA患者的新治疗标准。需指出的是，目前艾曲泊帕仅在部分国家获批用于治疗本研究中讨论的病症。
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