奥德西巴特在Alagille综合中的作用与疗效

　　ALGS是一种多系统遗传疾病，与肝脏和体循环中胆汁酸升高有关，导致严重瘙痒和睡眠障碍。

　　Odevixibat在美国的批准基于ASSERT数据，该数据达到了主要和关键次要终点，即改善瘙痒和降低血清胆汁酸。研究参与者中92%有JAG1突变，其余有NOTCH2突变。98%的参与者在基线时使用过止痒药。

　　Odevixibat（奥德西巴特）作为一种强效选择性回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，在欧洲已获批用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC），在美国获批用于治疗PFIC和ALGS患者的瘙痒症。

　　ASSERT和ASSERT-EXT研究的汇总分析旨在评估Odevixibat在ALGS患者中的长期疗效和安全性。

　　瘙痒症状：从第1-4周开始观察到快速改善，并持续至第45-48周（p<0.0001 vs 基线）。

　　血清胆汁酸水平：在评估的时间点（第4、12、20-24、36和48周；p<0.0001 vs 基线）均呈现显著降低。

　　睡眠参数：使用Odevixibat治疗可快速改善多项睡眠参数，效果可持续长达48周。

　　大多数治疗引起的不良事件（TEAE）严重程度为轻度至中度，主要为腹部不适。一名患者因非严重的2级TEAE（血胆红素升高）而停止治疗，但该情况在停用Odevixibat后继续恶化。另一名患者出现了3级药物相关的严重TEAE（呕血和国际标准化比率暂时性增加），但迅速得到解决，无需调整剂量。

　　Odevixibat有效减少了胆汁酸的全身积累，并显著减轻了ALGS患者的瘙痒症状长达约1年。

　　这些数据表明Odevixibat有可能改善ALGS患者的护理标准（SoC）。

　　然而，应谨慎解读汇总分析的生物统计学结果，因为评估的终点并非预先设定，也未针对多重比较进行调整。

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