对于那些对一线造血干细胞移植或免疫抑制治疗反应不佳的严重再生障碍性贫血（SAA）患者，目前尚无明确的标准治疗方案，除了输血和抗感染治疗外。为了填补这一治疗空白，我们进行了一项非随机、开放标签、II期多中心试验，以评估艾曲泊帕在中国难治性或复发性（r/r）SAA成年患者中的疗效和安全性。
研究结果显示，在第26周时，70%（14/20）的患者达到了血液学缓解的主要终点，这是根据国际工作组的标准来定义的。值得一提的是，其中超过半数患者呈现出至少双谱系的反应。同时，我们观察到，在第26周时，分别有57%（8/14）和80%（8/10）的患者红细胞和血小板输注需求减少，这进一步证明了艾曲泊帕的治疗效果。
在安全性方面，我们的研究结果与艾曲泊帕已知的安全性特征相符，并未发现新的安全性问题。重要的是，没有患者因为安全问题而停止使用艾曲泊帕。
尽管本研究的样本量相对较小，但这是我们首次进行的前瞻性研究，表明艾曲泊帕在中国r/r
SAA患者群体中不仅有效，而且具有良好的安全性。这一发现为这类患者提供了新的治疗选择，并有望改善他们的生活质量。
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