本研究旨在对比艾曲泊帕（EPAG）联合他克莫司与EPAG单药治疗在难治性/复发性再生障碍性贫血（AA）患者中的疗效。研究对象为难治性/复发性AA患者，他们被按照2:1的比例随机分配到EPAG联合他克莫司治疗组或EPAG单药治疗组。我们主要对比了患者的治疗反应、安全性、克隆进化情况以及存活率。
研究共纳入了114名患者，其中76名患者接受了EPAG联合他克莫司治疗，而另外38名患者则仅接受EPAG单药治疗。中位随访时间为18个月（范围6-24个月）。在第3个月时，EPAG联合他克莫司治疗组与EPAG单药治疗组的总体缓解率（ORR）分别为38.2%和31.6%（P=0.490），差异无统计学意义。然而，在第6个月时，两组的ORR分别为61.8%和39.5%（P=0.024），差异开始显现。到第12个月，两组的ORR对比为64.5%和47.1%（P=0.097），以及在最后一次随访时，对比为60.5%和34.2%（P=0.008），差异进一步扩大。
值得注意的是，尽管在治疗反应上存在差异，但两组在不良事件的发生率、总生存曲线（P=0.635）以及克隆进化率（P=1.000）上均表现出可比性，说明两种治疗方案在安全性方面无明显差异。
进一步的事后亚组分析显示，在年龄小于60岁的患者中，EPAG联合他克莫司在治疗反应和累积无复发生存期（RFS）方面均优于EPAG单药治疗。具体来说，在第6个月的ORR（P=0.030）和最后一次随访时的ORR（P=0.013），以及累积RFS曲线（P=0.048）上，联合治疗组均表现出明显优势。
综上所述，艾曲泊帕联合他克莫司在治疗复发/难治性再生障碍性贫血中，特别是在年轻患者中，可能提供更优的疗效。
艾曲泊帕仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。
温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。
