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阿伐曲波帕治疗免疫性血小板减少症额儿童和青少年患者的有效性和安全性

时间:2024-05-27     作者:医学编辑李可艾   阅读

  Doptelet (阿伐曲波帕) 在治疗儿童和青少年免疫性血小板减少症(ITP)的3期研究中取得积极结果

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  AVA-PED-301研究(NCT04516967)评估了阿伐曲波帕(商品名:Doptelet)在治疗持续至少6个月的ITP儿科患者中的有效性和安全性。

  研究共招募了75名年龄在1岁至18岁以下的受试者。

  主要终点:持久血小板反应(在5-12周期间未使用救援药物情况下,每周8次中有6次血小板计数≥50×10^9/L)在阿伐曲波帕受试者为28%,而安慰剂组为0%(p=0.0077)。

  关键次要终点:81.5%的阿伐曲波帕受试者达到了两次连续血小板计数≥50×10^9/L,而安慰剂组为0%(p=<0.0001)。

  第8天观察:56%的阿伐曲波帕受试者和0%的安慰剂受试者出现血小板反应(p=<0.0001);而需要挽救治疗的比例在阿伐曲波帕组为7%,安慰剂组为43%(p=0.0008)。

  免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病,增加瘀伤和出血风险。目前尚无治愈方法,且现有疗法存在反应可变、短暂、易复发及相关毒性等问题。

  这项3期研究的积极结果表明,阿伐曲波帕可能成为儿童和青少年ITP患者的一个新的治疗选择,其安全性和有效性得到了初步验证。

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