AVA-PED-301研究（NCT04516967）最近公布了其在治疗持续至少6个月的免疫性血小板减少症（ITP）儿科患者方面的积极结果。该研究针对年龄在1岁至18岁之间的75名受试者，旨在评估阿伐曲波帕（Doptelet）的有效性和安全性。
研究的主要终点是持久血小板反应，定义为在第5-12周期间不使用任何救援药物的情况下，每周8次中有6次血小板计数达到或超过50×10^9/L。结果显示，阿伐曲波帕受试者中有28%达到了这一主要终点，而安慰剂组则无一例达到（p=0.0077，95%
CI 15.8-39.7）。
在次要终点方面，阿伐曲波帕受试者中有81.5%达到了两次连续血小板计数≥50×10^9/L的标准，而安慰剂组依然为0%（p<0.0001，95%
CI
71.1-91.8）。在第8天，已有56%的阿伐曲波帕受试者观察到血小板反应，而安慰剂组无一例观察到（p<0.0001）。同时，阿伐曲波帕组中仅有7%的患者需要挽救治疗，远低于安慰剂组的43%（p=0.0008）。
ITP是一种自身免疫性疾病，表现为血小板数量减少，从而增加患者瘀伤和出血的风险。尽管目前没有治愈方法，但治疗可以降低临床显著出血的风险。儿童和青少年ITP患者的治疗管理面临诸多挑战，包括反应的可变性和短暂性、频繁的复发以及现有疗法的相关毒性。
完整的研究结果将在即将召开的医学会议上公布，这一积极的结果为儿童和青少年ITP患者提供了新的治疗希望。
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