艾曲泊帕是一种小分子非肽类口服TPO受体激动剂。它的作用机制是通过与细胞膜上的TPO受体(跨膜区)结合,激活信号转导通路,从而刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖,进一步促进巨核细胞成熟,最终增加血小板的生成。值得注意的是,艾曲泊帕与内源性TPO的作用位点并不相同,因此它不会与内源性TPO竞争受体,二者之间不会形成竞争性抑制,反而有可能产生协同作用,共同促进血小板计数的提升。

艾曲泊帕主要适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)患者,且患者年龄需≥6周岁。在中国ITP指南(2020年版)中,艾曲泊帕被推荐为成人ITP患者的二线治疗药物(A级推荐,Ia级证据),同时,它也是目前国内TPO-RA药物中唯一被批准用于治疗儿童慢性ITP的药物。
关于艾曲泊帕的服用剂量,对于成人来说,药物说明书中推荐的起始剂量是25mg/d,但国外的临床试验及真实世界研究数据表明,50mg/d的剂量可以获得更高的有效率。对于儿童患者,年龄1~5岁(或体重<27kg)的患儿,建议剂量为1.5
mg/kg,每天1次;而年龄6~17岁且体重≥27 kg的患儿,建议剂量为50 mg,每天1次(体重<27kg的患儿仍按1.5
mg/kg,每天1次给药)。
在服用艾曲泊帕时,需要遵循一些特定的指导原则。首先,艾曲泊帕应口服给药,并且需要空腹服用,推荐在早餐前2小时或晚餐后4小时服用。其次,不应将艾曲泊帕碾碎后混入食物或液体中服用。此外,如果患者在服用艾曲泊帕的同时还需要服用抗酸药、乳制品或其他含有多价阳离子的矿物质补充剂,那么应在使用艾曲泊帕前至少间隔2小时,或在使用后间隔至少4小时再服用这些药物或补充剂。为了保持稳定的血药浓度和治疗效果,建议在每天的固定时间服用艾曲泊帕,晚餐后4小时给药是一个推荐的选择。

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