针对慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的多中心、随机、对照III期临床试验结果显示，海曲泊帕乙醇胺在治疗该疾病方面展现出显著疗效和良好的安全性。
研究分为两个阶段：第一阶段是10周的随机、双盲、安慰剂平行对照阶段，第二阶段是14周的开放、阳性药对照阶段。主要终点是评估服药8周后血小板计数达到或超过50×10^9/L的受试者百分比。结果显示，海曲泊帕乙醇胺2.5mg和5mg组的患者百分比分别为58.9%和64.3%，均显著高于安慰剂组的5.9%（p<0.0001）。这表明海曲泊帕乙醇胺能有效提高患者的血小板计数。
此外，次要终点结果也显示出海曲泊帕乙醇胺的显著疗效。治疗8周后，2.5mg组和5mg组分别有32.7%和57.3%的患者对海曲泊帕产生了持续性血小板应答（即在≥75%的访视中血小板计数≥50×10^9/L），而安慰剂组仅为2.4%。在24周内，2.5mg和5mg组有可持续血小板应答的患者比例分别为39.9%和49.7%，总反应持续中位时间分别为101天和104天。这些结果表明，海曲泊帕乙醇胺不仅能有效提高血小板计数，而且其疗效具有持续性。
在安全性方面，海曲泊帕乙醇胺的总体安全性与安慰剂相似，显示出良好的耐受性。
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