海曲泊帕乙醇胺片(商品名:恒曲)是中国首个自主研发的非肽类口服可吸收的小分子人血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。这款药物在2021年6月获得国家药品监督管理局的批准,正式上市,并在同年12月被纳入国家医保目录,为ITP(免疫性血小板减少症)和SAA(重型再生障碍性贫血)患者提供了新的治疗选择。

海曲泊帕乙醇胺片用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的、既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者。
对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)成人患者。需要注意的是,SAA的适应症为附条件批准。
此外,随着研发的不断深入,海曲泊帕乙醇胺片已展开19项临床研究。据CDE官网显示,海曲泊帕乙醇胺片用于儿童和青少年慢性原发免疫性血小板减少症、恶性肿瘤化疗所致血小板减少症的临床试验已达到3期。这表明该药物在更广泛的患者群体和适应症中可能具有潜力。
在2022年6月,海曲泊帕乙醇胺片用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症获得了美国FDA授予的孤儿药资格认定。
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