海曲泊帕(Herombopag)在治疗血液相关疾病方面,尤其是ITP(特发性血小板减少性紫癜)和IST(免疫抑制治疗)反应不佳的再生障碍性贫血(SAA)方面,显示出良好的疗效和安全性。

海曲泊帕治疗ITP的Ⅲ期临床研究
这项多中心、随机对照Ⅲ期临床研究纳入了424例一线治疗无效或复发的ITP患者。研究结果显示,服用剂量为2.5mg和5.0mg的海曲泊帕在8周后,血小板计数(Plt)达到或超过50×10^9/L的受试者比例分别为58.9%和64.3%,均显著高于安慰剂组(5.9%)。此外,5.0mg剂量组起效更迅速,达到治疗反应的中位时间更短(14天比21天)。治疗持续至24周时,海曲泊帕仍能持续产生血小板应答,显示出其长期疗效。
海曲泊帕治疗IST反应不佳的SAA的Ⅱ期临床研究
对于IST反应不佳且不适合或不愿意接受移植的SAA患者,海曲泊帕同样显示出良好的疗效。在这项多中心、单臂、开放Ⅱ期临床研究中,55例患者接受了起始剂量为7.5mg的海曲泊帕治疗。当血小板计数较基线增加不足20×10^9/L时,海曲泊帕剂量每2周递增2.5mg,最多增至15mg,共治疗52周。研究结果显示,治疗第18周和第24周时,分别有41.8%和43.6%的患者获得血液学应答。持续治疗至第52周时,49.1%的患者获得血液学应答,显示出海曲泊帕对IST反应不佳的SAA患者的长期疗效。
在这两项临床研究中,海曲泊帕的安全性均得到了良好的评估。大多数不良反应为轻至中度,且未观察到与药物相关的严重不良事件。这些结果表明,海曲泊帕在治疗ITP和IST反应不佳的SAA方面具有良好的疗效和安全性,为这些患者提供了新的治疗选择。

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