阿西米尼（阿西米尼Asciminib）通过特异性地靶向BCR-ABL1的肉豆蔻酰口袋，能够有效地维持对BCR-ABL1
T315I突变的抑制作用。值得一提的是，BCR-ABL1 T315I突变对多数已批准的三磷酸腺苷竞争性酪氨酸激酶抑制剂具有耐药性。
近期，一项研究对阿西米尼单药治疗进行了评估，该药以每天两次、每次200毫克的剂量，给予48名接受过多次治疗的、携带T315I突变的慢性期慢性粒细胞白血病（CML-CP）患者。经过长达2年的中位随访时间，结果显示56.3%的患者仍在持续接受阿西米尼治疗。
综合数据分析，62.2%的可评估患者在国际量表（IS）上实现了BCR-ABL1
≤1%的治疗目标。特别值得注意的是，在先前接受过普纳替尼（ponatinib）治疗和未接受过普纳替尼治疗的患者亚组中，分别有47.6%和81.3%的患者达到了BCR-ABL1
IS≤1%的阈值。在45名可评估的患者中，有48.9%的患者获得了主要分子缓解（MMR，即BCR-ABL1 IS
≤0.1%），其中接受普纳替尼预处理的患者达到34.6%，而未接受过普纳替尼治疗的患者则高达68.4%。在22名实现MMR的患者中，有19名患者的缓解状态一直持续至数据截止日期。
在安全性方面，最常见的3级及以上不良事件（AE）包括脂肪酶水平升高（18.8%）和血小板减少（14.6%）。共有5名患者（10.4%）因不良事件而停药，其中2名患者在停用阿西米尼后因COVID-19感染不幸去世，这是研究中唯一报告的死亡案例。
这些令人鼓舞的结果不仅展示了阿西米尼在治疗携带T315I突变的CML-CP患者中的显著疗效，包括在近半数普纳替尼预处理过的患者中亦表现出色，而且进一步证实了其风险与收益的合理性，从而支持阿西米尼作为这类患者的重要治疗选择。
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