塞利尼索（Selinexor, Seli），作为一种口服的选择性核输出蛋白Exportin-1
(XPO1)抑制剂，通过阻断XPO1来发挥抗肿瘤作用。其机制是增加肿瘤抑制蛋白（包括p53）的核内滞留，进而限制癌基因的翻译，触发细胞周期停滞和恶性细胞死亡。由于携带del17p的多发性骨髓瘤（MM）患者缺乏TP53且预后特别差，因此我们探讨了Seli对于这类患者，相较于其他高风险细胞遗传学（OHRC）患者，是否能表现出更优的疗效。
本研究是一项观察性研究，经IRB批准，针对具有高风险细胞遗传学（包括del17p, t(4;14),
t(14;16)或增益1q）或标准风险细胞遗传学的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。研究在Levine癌症研究所进行，时间跨度为2019年1月至2022年12月，患者均接受基于Seli的治疗方案。使用Kaplan-Meier方法评估无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）等时间终点，并通过对数秩检验比较不同细胞遗传学风险组之间的差异。
研究共纳入40名高风险细胞遗传学的RRMM患者，其中16名为del17p患者，24名为OHRC患者，另有20名标准风险患者作为对照。各组的年龄、既往治疗次数和自体干细胞移植率相匹配。在del17p组中，最常用的治疗方案为Seli-Pomalidomide-dexamethasone（dex）或Seli-Carfilzomib-dex（Seli-Kd），而OHRC和标准风险组则更倾向于使用Seli-Kd方案。
结果显示，在del17p组中，50%的患者对治疗有客观反应，OHRC组为41.7%，标准风险组为35%（p=0.71）。各组的反应深度也相似（VGPR率分别为12.5%,
12.5%, 和10.0%;
p=0.99）。中位OS在del17p组、OHRC组和标准风险组分别为10.9个月、10.3个月和10.3个月（p=0.92）。值得注意的是，接受Seli作为桥接治疗的患者中位OS显著延长至15.5个月。
本研究表明，基于Seli的治疗方案在具有不同细胞遗传风险的RRMM患者中表现出相似的疗效，尤其对于准备接受CAR-T细胞治疗的患者，Seli可能是一种有效的桥接治疗方式。这一发现与之前报道的新疗法组合在这类患者中的疗效形成对比，其中del17p患者的预后通常较差。未来有必要对这一特定人群进行更深入的研究，以探索更持久的治疗反应。
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