艾伏尼布（Ivosidenib）作为一种领先的突变型异柠檬酸脱氢酶1（mIDH1）抑制剂，已经在晚期mIDH1血液恶性肿瘤患者中证明了其疗效与耐受性，并因此在一线和复发/难治性（R/R）mIDH1急性髓系白血病患者群体中获得了批准。
为了进一步研究艾伏尼布在标准治疗失败的R/R
mIDH1骨髓增生异常综合征患者中的应用，我们进行了一项研究。在这项研究中，患者通过口服方式，按照每天一次，28天为一个周期的剂量方案服用艾伏尼布。研究的主要目标是评估药物的安全性、耐受性以及临床活性，而主要疗效终点则是完全缓解+部分缓解（CR+PR）的比率。
共有19名患者参与该研究，其中18名被纳入疗效分析。在治疗过程中，8名患者（42.1%）发生了与治疗相关的不良事件。具体来说，1名患者（5.3%）出现1级QT间期延长，2名患者（10.5%）出现2级分化综合征。在疗效方面，CR+PR和客观缓解率（CR+PR+骨髓CR）分别达到38.9%（95%置信区间[CI]：17.3、64.3）和83.3%（95%
CI：58.6、96.4）。通过Kaplan-Meier估计，实现CR的患者有68.6%的概率获得持续缓解时间大于或等于5年，且中位总生存期（OS）为35.7个月。
值得一提的是，在基线时依赖红细胞（RBC）和血小板输注的患者中，分别有71.4%和75.0%的患者在治疗后变得不再依赖输血（即无输血时间>=56天）；而在基线时已经不依赖输血的患者中，分别有81.8%和100%的患者维持了不依赖输血的状态。此外，截至数据截止时，有1名患者（5.3%）接受了造血干细胞移植。
综上所述，艾伏尼布在mIDH1 R/R骨髓增生异常综合征患者中展现了显著的临床活性，具有持久的缓解效果和可控的安全性。
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